CiRA：運動ニューロン疾患への塩基編集研究

CiRAが公表した塩基編集研究

京都大学iPS細胞研究所（CiRA）などの研究グループは2026年9月18日、近位筋優位型遺伝性運動感覚ニューロパチー（HMSN-P）の原因遺伝子変異を一塩基単位で修正する塩基編集治療の研究成果を公表しました。

患者由来オルガノイドとマウスで検証

患者由来iPS細胞から作製した神経筋オルガノイドと、HMSN-Pの病態を再現したマウスモデルの双方で検証が行われました。CiRAの公表では、マウスで運動機能の改善、運動神経軸索の減少抑制、生存期間の延長が認められたとされています。

これは前臨床研究

重要なのは、患者に対する一般診療として実施できる治療が確立したわけではないことです。臨床応用には、安全性、標的外編集、投与方法、長期的影響などをさらに検証する必要があります。

「研究成果」と「現在受けられる治療」を分ける

ゲノム編集やiPS細胞のニュースは期待が大きいため、LINK MTでは研究で達成されたことと、現在患者が受けられる承認治療を分けて表示します。